腫瘍が脳まで転移しアメリカで打つ手無しと放棄された末期患者、中国の薬局で買った薬で普通に進行が止まる

政治家たちが中国について議論する中、アメリカの患者たちは中国で最先端の治療を受けている。
つい最近まで医薬品の前駆体化学物質やジェネリック医薬品の供給国として知られていた中国は、
バイオテクノロジー大国へと変貌を遂げ、2025年には世界中で試験される新薬の実に46％を占めるようになった。
https://www.mmm-online.com/news/china-cancer-drugs-foreign-travel-pharma-biotech-fda-regulation-clinical-trials/

つい最近まで、マンハッタンの住民は、世界最先端の癌治療を受けるために、ほんの数十ブロック歩くだけで済んだ。
最先端のアメリカ製医薬品のおかげで、1990年以降、米国の癌による死亡率は約3分の1減少しており、ニューヨーク市の病院は国内でも最高水準の医療を提供している。

しかし2025年1月、市内の医療制度には、デビー・ドッペルトさん（60歳、宝石商）にとって有効な治療法がなかった。
彼女は、喫煙者ではない人に多く見られる珍しいタイプの肺がんを患っていた。食品医薬品局（FDA）は、ドッペルトさんの腫瘍の原因となっている遺伝子変異を標的とする中国開発の薬剤、サンボゼルチニブをまだ承認していなかった。
彼女は化学療法と手術を受けていたが、がんは脳に転移していた。しかも、彼女は関連する臨床試験の対象にもならなかった。

すると、何気ない一言から、ある選択肢が浮上した。

「彼女が中国人じゃなかったのが残念だ」と、2023年の診断以来母親の介護を手配してきた息子のマックス・ドッペルトに医師は言った。
「中国の薬局に行けば買えたのに」。

数時間のうちに、母と息子は友人や親戚に連絡を取り、そのうちの一人が中国在住の知人から少量のサンボゼルチニブを入手した。
数か月後、マックスは補充のために上海へ飛んだ。

がんは境界を知らない
軽度ながらも長引く咳がきっかけとなり、デビー・ドッペルトは2023年末に癌と診断された。化学療法、免疫療法、手術によって数ヶ月間は癌の進行を抑えていたが、2024年12月、検査の結果、癌が脳に転移し、10個の小さな腫瘍が見つかった。

その年の初めにFDAは、ドッペルトの腫瘍を引き起こしている遺伝子変異を標的とする薬剤アミバンタマブを承認していたが、マックスはその毒性を懸念していた。また、彼が相談した複数の医師は、アミバンタマブは脳組織に浸透してそこで癌と戦うことができない可能性があると告げた。

ドッペルトは、自身が患者として通院していたメモリアル・スローン・ケタリングがんセンターで、彼女の遺伝子変異を標的とする別の薬剤であるジパレルチニブの臨床試験に参加しようとした。しかし、2025年1月、ドッペルト夫妻は、彼女の肺にわずかな瘢痕があるため、試験の対象外となったことを知った。

残る選択肢は、2023年に中国で承認されたスンボゼルチニブだった。米国でも試験が行われていたが、被験者の半数が化学療法のみを受ける後期臨床試験に限られていた。ドッペルトにとって、このリスクは受け入れがたいものだった。彼女の癌はすでに化学療法を凌駕していたからだ。

そこでマックスは上海へ飛び、スーツケースにサンボゼルチニブ26箱を詰めて帰ってきた。薬代は約1万ドルだったと彼は言った。

「飛行機に乗って薬を持ち帰ることが、まるで人生の使命のように感じられた」とマックスは語った。「この薬が脳に著しい効果を発揮するというデータは明白だった。もし彼女が他の治療法を受けていたら、1年も生きられなかったかもしれない。」

アストラゼネカは今年9月1日、ディザル社とこの薬剤を世界中で販売する契約を締結し、2027年初頭までに米国での販売を開始する予定だと、広報担当のタラ・パーセル氏は述べた。

夫と共にダイヤモンド事業を営むドッペルトさんは、2023年に病気と診断されて以来、ほとんど休むことなく、前向きで健康的な生活を送るよう努めてきた。彼女は、愛情深いコミュニティに恵まれ、最良の治療を受けられる経済力があることに感謝していると語った。

「実際、この3年間は本当に素晴らしいものだったと思います」と彼女は語った。「あらゆることに感謝できるようになったので、ある意味では、それ以前の3年間よりも良い3年間だったと言えるでしょう。」